कनाडा स्थित बायोटेक फर्म द्वारा परीक्षण परिणामों को प्रोत्साहित करने के लिए समर्थित एक नई दवा आवेदन (एनडीए) की योजना की घोषणा करने के बाद क्लेमेंटिया फार्मास्यूटिकल्स इंक (सीएमटीए) के शेयरों में प्री-मार्केट ट्रेडिंग में 35.40% की वृद्धि हुई।
एक प्रेस विज्ञप्ति में क्लेमेंटिया ने कहा कि यह हेटरोटोपिक ओसेफिकेशन (HO), गैर-कंकाल के ऊतकों में हड्डी की असामान्य वृद्धि को रोकने के लिए पैलोवेरोटीन की मंजूरी की मांग कर रहा है, ऐसे रोगियों में जो फाइब्रोडिसप्लासिया ग्लोसिंस प्रोग्रेसिव (FOP) से पीड़ित हैं, एक दुर्लभ और खतरनाक आनुवंशिक हड्डी। रोग।
बायोटेक फर्म ने कहा कि खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) अपने आवेदन का समर्थन करने के लिए क्लेमेंटिया चरण 2 डेटा का उपयोग करने देने के लिए सहमत हुआ। उन अध्ययनों को, जो इस साल की शुरुआत में प्रस्तुत किए गए थे, पलोवोटीन को एक प्रभावी उपाय बताते हैं।
कंपनी के फेज 2 के आंकड़ों के अनुसार, भड़कने के समय मरीजों के इलाज के दौरान 12 हफ्तों में 70% से ज्यादा की कमी आई। क्लेमेंटिया 2019 की दूसरी छमाही में एफडीए को अपना पूरा आवेदन देने के लिए तैयार है।
प्रेस विज्ञप्ति में, बायोटेक फर्म ने "महत्वपूर्ण मील का पत्थर" के रूप में एनडीए प्रस्तुत करने की शुरुआत की, जिसमें कहा गया है कि एफओपी पीड़ितों में एचओ के मामलों का इलाज करने के लिए अपनी तरह की दवा बनने के लिए अच्छी तरह से रखा गया है।
क्लेमेंटिया के संस्थापक और मुख्य कार्यकारी अधिकारी क्लेरिसा डेसजार्डिन्स ने कहा, "2019 की दूसरी छमाही में एनडीए के लिए एक रास्ते की पहचान क्लेमेंटिया के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है और इस अति दुर्लभ और विनाशकारी आनुवंशिक हड्डी की बीमारी के रोगियों के लिए है।" “हम एफडीए के बोन, प्रजनन और मूत्र संबंधी उत्पादों के डिवीजन के साथ सहयोग के लिए आभारी हैं, संभवतः एफओपी से प्रभावित व्यक्तियों के लिए पहला अनुमोदित उपचार विकल्प ला रहे हैं। हम रोगियों और उनके परिवारों के साथ-साथ जाँचकर्ताओं और नैदानिक साइटों के भी आभारी हैं, जिनके बिना यह काम संभव नहीं होता। ”
आगे क्या होगा?
क्लेमेंटिया ने पुष्टि की कि इसके चल रहे "फेज 3 मूव ट्रायल", जिसमें रोगियों को "क्रोनिक 5 मिलीग्राम दैनिक खुराक" के अलावा एपिसोडिक 20/10 मिलीग्राम खुराक के अलावा एक भड़कने के समय में, योजना के अनुसार जारी रखा जाएगा। यदि ये परीक्षण सफल होते हैं, तो कंपनी ने कहा कि उन्हें बाद में एक पूरक एनडीए के लिए इस्तेमाल किया जा सकता है।
क्लेमेंटिया ने यह भी कहा कि यह अगले साल अंतरराष्ट्रीय नियामक प्राधिकरणों से संपर्क करेगा कि कैसे पलोवेरोटीन को पंजीकृत किया जाए।
