चिकित्सा विज्ञान के मोर्चे पर तेजी से बढ़ते क्षेत्रों में जीन थेरेपी है, जिसमें आनुवांशिक, या विरासत में मिली बीमारियों का इलाज दोषपूर्ण जीन की मरम्मत या उनकी जगह ले कर किया जाता है जो उन्हें पैदा करते हैं। बायोटेक उद्योग के इस सेगमेंट में बड़ी और छोटी कंपनियों का मिश्रण शामिल है, और निवेशकों के लिए अवसर तीन मुख्य श्रेणियों में आते हैं: कंपनियां जो स्टैंडअलोन संस्थाओं के रूप में आकर्षक हैं, कंपनियां जो एमएंडए लक्ष्य हैं, और कंपनियां जो एमएंडए के माध्यम से बढ़ रही हैं। नीचे दी गई तालिका में बैरोन के हालिया लेख के अनुसार दस उल्लेखनीय खिलाड़ी हैं।
10 जीन थेरेपी खेलते हैं
(बाजार पूंजीकरण)
- uniQure NV (QURE), $ 1.9 बिलियनजेनएक्सबीओ इंक (RGNX), $ 2.0 बिलियन अरबन थेरेप्यूटिक्स इंक। बिलियनसेप्टा थैरेप्यूटिक्स इंक। (एसआरपीटी), $ 9.7 बिलियन रोइंग एजी (आरएचएचबीवाई), $ 230.9 बिलियन नोवार्टिस एजी (एनवीएस), $ 227.6 बिलियनस्पार्क थेरेप्यूटिक्स इंक (ओएनसीई), $ 4.3 बिलियन
निवेशकों के लिए महत्व
एक व्यक्ति के जीन में एक एकल उत्परिवर्तन, या दोष के कारण अनुमानित 5, 000 दुर्लभ बीमारियां हैं, जिन्हें सैद्धांतिक रूप से लक्षित थेरेपी के साथ ठीक किया जा सकता है, बैरोन का संकेत है। हालांकि, बहुत से, यदि इन रोगों में से अधिकांश, सीमित संख्या में लोगों को पीड़ित करते हैं, तो एक सफल उपचार $ 1 बिलियन या उससे अधिक का वार्षिक राजस्व उत्पन्न कर सकता है, उच्च कीमतों के कारण, लेख जोड़ता है।
हालाँकि, इसके पीछे जीन थेरेपी के दशकों का शोध है, फिर भी यह अवधारणा अभी भी विकास के चरण में है, व्यापक व्यावसायीकरण अभी भी भविष्य में बंद है। दरअसल, एकमात्र जीन-रिप्लेसमेंट थेरेपी जिसे एफडीए द्वारा अब तक अनुमोदित किया गया था, को स्पार्क थेरेप्यूटिक्स द्वारा एक दुर्लभ नेत्र विकार के इलाज के लिए विकसित किया गया था जिससे अंधापन हो सकता है। बाजार पर अपने पहले पूरे वर्ष, 2018 में, इसने केवल 27 मिलियन डॉलर का राजस्व उत्पन्न किया।
विकास के तहत प्रमुख चिकित्सा
- यूनीक्योर: हेमोफिलिया बी, हंटिंगटन की बीमारी; हीमोफिलिया बी उपचार से संभावित $ 1 बिलियन वार्षिक रेगेन्क्सियो: अन्य कंपनियों द्वारा जीन वाष्प वितरित करने के लिए वायरल वैक्टर का उपयोग किया जाता है; अकेले नोवार्टिस को संभावित $ 1 बिलियन वार्षिक बिक्री ऑडेंट: घातक मांसपेशियों की स्थिति XLMTM, अल्ट्रा-दुर्लभ क्रिगलर-नज्जर रोग जो बिलीरुबिन के शरीर के प्रसंस्करण को रोकता है ठोस: ड्यूकेन पेशी डिस्ट्रोफी (डीएमडी); बहुत खराब परीक्षण से कंपनी के भविष्य पर संदेह होता है; सीईओ के बेटे को यह बीमारी है जो शुरुआती मौत का कारण बनती है MeiraGTX: दुर्लभ नेत्र रोग, ALS (लो गेहरिग्स रोग); जॉनसन एंड जॉनसन (JNJ) कंपनी के मल्लाह में हिस्सेदारी है: पार्किंसंस और इसी तरह की बीमारियां; एबीवी इंक (एबीबीवी) के साथ सौदा करने पर 1.5 बिलियन डॉलर का भुगतान किया जाएगा सेरेपा: डचेनी मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए पहली एफडीए-अनुमोदित दवा; वैश्विक स्तर पर 70, 000 से अधिक रोगियों की लागत $ 500, 000 से अधिक हो सकती है स्पार्क: दुर्लभ रेटिना रोग जो अंधापन का कारण बनता है, हीमोफिलिया ए
स्पार्क तकनीकी रूप से अब एक निवेश का अवसर नहीं है, यह देखते हुए कि रोश होल्डिंग इसे 122% अधिग्रहण प्रीमियम बनाम इसकी पूर्व-पेशकश के समापन मूल्य पर 22 फरवरी, 2019 को खरीद रही है। स्पार्क 8 मार्च को रोश के $ 114.50 प्रति शेयर ऑफर के 0.6% के भीतर बंद हुआ। । यह दर्शाता है कि कैसे बड़ी दवा कंपनियां जैसे कि रोशे और नोवार्टिस आर एंड डी को बढ़ावा देने में लगी छोटी बायोटेक कंपनियों को खरीदने के लिए शीर्ष डॉलर देने को तैयार हैं।
एवरकोर आईएसआई के एक विश्लेषक जोश शिमर ने बैरोन द्वारा उद्धृत एक शोध नोट में लिखा है, "स्पार्क के लिए पांच बिलियन डॉलर अब जीन थैरेपी में लगभग सब कुछ एक सापेक्ष आधार पर काफी सस्ता है।" स्पार्क में शेयर रखने वाले क्लियरब्रिज इन्वेस्टमेंट्स के एक वरिष्ठ शोध विश्लेषक मार्शल गॉर्डन का कहना है कि इसके मजबूत शोध कर्मचारी और विनिर्माण क्षमताएं प्रमुख कारक थे जिन्होंने रोशे को आकर्षित किया।
आगे देख रहा
जैसा कि ऊपर उल्लेख किया गया है, जीन थेरेपी का वास्तविक व्यावसायीकरण धीमी गति से आगे बढ़ रहा है, जिसका अर्थ है कि कई छोटे खिलाड़ी बड़े पैमाने पर सीमित राजस्व और बड़ी लागत के साथ आर एंड डी की दुकानें हैं। हजारों की संख्या में प्रत्याशित मूल्य टैग के साथ, अगर लाखों नहीं, तो डॉलर के विकास के तहत कई जीन थेरेपी के लिए बड़ी संख्या में रोगियों को आकर्षक होने की आवश्यकता नहीं है। दूसरी ओर, ये स्ट्रैटोस्फेरिक लागत निजी बीमाकर्ताओं और मेडिकेयर जैसे सरकार द्वारा संचालित कार्यक्रमों को तीव्र धक्का देने के लिए बाध्य हैं।
