एफडीए द्वारा मानव परीक्षण पर रोक लगाने के बाद क्राइसिस थेरेप्यूटिक्स में उछाल आया

CRISPR चिकित्सा विज्ञान लिमिटेड (CRSP) और वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स इंक (VRTX) को अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन (FDA) ने मंजूरी दे दी है ताकि अमेरिकी मरीजों पर सिकल सेल रोग के लिए उनके आनुवंशिक रूप से इंजीनियर उपचार का परीक्षण शुरू किया जा सके।

एक प्रेस विज्ञप्ति में, दोनों कंपनियों ने कहा कि एफडीए ने अब अपने नैदानिक ​​पकड़ को उठा लिया है, जिससे वे प्रायोगिक चिकित्सा का परीक्षण शुरू कर सकें। मई में भागीदारों को दवा के परीक्षण के लिए अपनी योजना को रोकने के लिए मजबूर किया गया था, CTX001, अपने प्रारंभिक आवेदन में "कुछ मुद्दों" के संकल्प को लंबित करता है।

उस समय, CRISPR और वर्टेक्स ने दावा किया कि CTX001 को अमेरिका में होल्ड पर रखा गया था क्योंकि FDA के पास कागजी कार्रवाई की समीक्षा के हिस्से के रूप में अतिरिक्त प्रश्न थे जो कि कंपनियां एक नैदानिक ​​परीक्षण शुरू करने की अनुमति के लिए प्रस्तुत करती हैं। उन्होंने यह नहीं बताया कि ये प्रश्न क्या थे या उन्होंने कैसे उत्तर दिए।

सफलता के समाचार ने पूर्व बाजार व्यापार में 14.14% की वृद्धि के साथ CRISPR के शेयरों को भेजा। गुरुवार के कारोबारी सत्र में वर्टेक्स का शेयर सपाट रहा। यह घोषणा महत्वपूर्ण है क्योंकि यह पहली बार है जब कोई कंपनी अमेरिका में मानव स्टेम कोशिकाओं पर CRISPR-Cas9 के रूप में जानी जाने वाली प्रयोगात्मक और क्रांतिकारी तकनीक का परीक्षण करेगी। परीक्षण में शरीर के बाहर मरीजों के डीएनए में संशोधन शामिल होगा। चीन के चेंगदू में सिचुआन विश्वविद्यालय के एक ऑन्कोलॉजिस्ट ने 2016 में पहला मानव परीक्षण किया।

संयुक्त बयान में, दोनों कंपनियों ने अमेरिका के बाहर CTX001 के परीक्षण के लिए की गई प्रगति पर एक अपडेट प्रदान किया उन्होंने घोषणा की कि उन्हें सिकल सेल रोग और बीटा के लिए अपने प्रयोगात्मक उपचार के परीक्षण शुरू करने के लिए "कई देशों" में विनियामक मंजूरी दी गई है। थैलेसीमिया, एक रक्त विकार जो हीमोग्लोबिन के उत्पादन को कम करता है - लाल रक्त कोशिकाओं में प्रोटीन जो पूरे शरीर में ऑक्सीजन पहुंचाता है। एक चरण 1/2 नैदानिक ​​अध्ययन 2018 के अंत तक यूरोप में शुरू होने के लिए ट्रैक पर है, उन्होंने कहा। चरण 1 और 2 अध्ययन सुरक्षा, दुष्प्रभावों और नए उपचार की सर्वोत्तम खुराक का परीक्षण करने के लिए डिज़ाइन किए गए हैं।

CRISPR और Vertex ने 2015 में CRISPR-Cas9 के उपयोग पर ध्यान केंद्रित करते हुए एक दवा विकास गठबंधन का गठन किया। अनुसंधान संधि में रक्त विकार उपचार शामिल किए गए थे, हालांकि सबसे पहले उन्होंने सिस्टिक फाइब्रोसिस, वर्टेक्स के लिए विशेषज्ञता के एक क्षेत्र के लिए इलाज पर काम किया था। अपनी साझेदारी की शर्तों के तहत, दोनों कंपनियों ने अनुसंधान और विकास खर्चों को साझा करने के लिए सहमति व्यक्त की, साथ ही किसी भी व्यावसायिक उपचारों से उत्पन्न लाभ।